-
第四节
医学研究的类型
一、观察性研究
< br>医学研究由于其研究对象的特殊性
,
在很多科研活动中<
/p>
,
研究者往往
无法主动控制研究因素。这
种在自然状态下
,
观察疾病发生发展过程
中表现出来的特点和规律
,
以阐述疾病的分布特征
,
认识疾病病因和
影响因素的研究方法
,
称为观察性研究
(
observational
study
)
。观察性研究分为描述
性研究和分析性研究两大类。
(-
)
描述性研究
1.
现况研究也称横断面研究
(
cross-sectional
study
)
或患病
率研究
(
prevalence
study)
,
是研究特定时点与特定范围内人
群中的有关变量
(
因素
)
与疾病或健康的
现况及其相互关系。
其特点是
研究过程中没有人为施加干预措施
,
而是客观观察和记录某些现象在
某个
时间断面上的现状分布及其相关特征。根据研究对象的范围
,
现
况研究可分为普查、抽样调查和典型调查。
(1)
普查即对特定范围内人群中的
每一成员于某一
特定时间内进行
调查
,
可避免抽样误差，了解全貌
,
但实施较为费时费力。
（
< br>2
）
抽样调查在研究对象总体中随机抽取一部分有代表性
的人群
(
样
本
)
进行调查
,
对样本的调查结果来估计
总体参数。
这是以局部估计总
体的调查方法
,
节省人力物力和时间
,
但要求所
选取样本要具有较好
的代表性
,
调查实
施和数据分析比较复杂。
(3)
典型
调查又称案例调查。
指在对事物作了全面分析的基础上
,
选择
特征典型和集中的观察单位进行进一步调查
,
有利于更深入了解事
物特征。<
/p>
但典型调查由于没有经过随机抽样
,
观察
单位不能代表总体
,
故不能用于总体特征的推断和估计。
2.
常规资料分
析报告常规资料
-
般指医疗卫生
系统的工作原始记录
,
是医疗卫生机构不断
积累并长期保存的可供随时查阅、
提供医学研究
信息和评价防治
工作的资料。
包括日常填写的工作记录和定期整理归
档的统计报
表两类
,
如传染病登记报告
,
医院病案、门诊登记资料
,
疾
< br>病监测资料
,
职业病、地方病防治资料和健康检查资料等
。国家的任
何一一个部门一般都有它自己的常规性资料
,
如各级统计部门有人口
资料和国民经济发展资料
,
公安部门有人口出生、死亡和交通事故等
资料
,
气象部门有气象资料
,
环
境部门有环境污染及治理的相关资料
等。
医学研究工作者可以根
据实际需求
,
到相关部门查阅索取
,<
/p>
与疾病
资料进行结合分析。
3.
生态学研究
(
ecological
study
)
指在搜集疾病或健康状况及
某些因素的资料时
,
不是以个体而是以群体为分析单位。它描述的是
疾病
或健康状况、各种暴露因素
(
特征
)<
/p>
在人群中所占的百分数或比
,
分析人群中
疾病或健康状况分布与人群中哪些特征分布相关
,
故也称
为相关性研究。由于生态学研究是以人群为单位
,
< br>缺乏个体数据
,
所以只是一种粗线条的描述性研究
,
只能提供病因线索。
4.
病例报告
/
个案调查是研究疾病过程最基本的医学研究方法。通过
对特
殊病例个案进行资料收集和整理，了解其发病的
来龙去脉”。<
/p>
某些传染病往往还需要进行病例调查
,
包
括对患者、患者家属和周围
情况等的调查。
(
二
)
分析性研究
1.
队列研究
(
cohort
study
)
又称定群调查或前瞻性研究。指选
择两组人群进行追踪调查
,
其中
-
组人群处在所研
究的危险因素影响
中
(
暴露组
)
,
另
-
组人群除了不处于这个危险因素影响中以外
,
其
他方面应尽可能与前一组人群相同
(
非
暴露组
)
,
两组对象在入组时
都不患所要研究的疾病。通过研究这两组人群发病率的差异
,
来判定
危险因素与发病有无关联以及其关联程度的大小。
队列研究是“由因
及果”的前瞻性研究
,
可直接获得发病率或死亡率
,
可靠性好
,
并可同
时调查多种疾病与暴露的关系。
2.
病例对照研究
(
case-control
study
)
又称回顾性研究或病例
比较研究。指根据研究目的
,
选定患有某病
(
病
例
)
和未患某病
(
对照
)
的人群
,
< br>分别调查其既往是否受过某种或某些致病因素的影响以及影
响程度
(
即暴露于某个或某些危险因素的情况和程度
)
从而推测判断
所暴露的危险因素与疾病在统计学上的相关性和关联程度
,
主要用于
探索疾病的危险因素或病因
,
是对病因假设进行检验的一种方法。它
是一种从“果”到“因”的回顾性调查研究
,
需要设立对照组
。病例
对照调查方法要求的样本量较少，省钱、省时、省人力与物力
,
-
次调查可研究多个因素与疾病的联系
,
适合罕见病危险因素的研究。
3.
其他衍生类型随着医学研究的发
展
,
特别是分子生物学技术的引入
,<
/p>
要求医学研究方法的效力有所提高和改进
,
因而分析性研究尤其是病
例对照研究衍生出了许多经过改进、
非传统的病例对照研究方法。
主
要包括巢式病例对照研究
(
nested
case-
control study)
、病例
-
队列研究
(
case-cohort
study)
、病例交叉研究、单纯病例研究
(
case
only
study)
等。
二、实验性研究
实验性研究
(
experimental
study)
是一类在人为控制一些条件和
因素的基础上，主动给予研究对象某种干预措施
,
继而观察或观测由
此引起的结构、功能、生
化或疾病过程的变化
,
通过对相应指标进行
分析
,
揭示客观事物发生发展规律的研究方法。其特点是研
究者能人
为设置处理因素
;
研究对象接
受处理因素的种类或水平由随机分配决
定
,
因而能较好地排除外界因素的干扰
,
有效控制误差
,
从而获得更为
可靠的科学数据。
(
一
< br>)
实验性研究的类型
广义的实验性研究包括实验室试验、临床试验和现场试验。
1.
实验室试验实验室试验
(
lab
experiment
)<
/p>
主要包括动物试验
和体外试验等。其中，动物试验是把动物作为研
究对象
,
在动物身上
施加处理因素
,
对其效果进行评价
,
再根据实验结果
,
逐步过渡到人体
实验性研究
,
是临床试验的基础。动物试验较易进行随机化分组
，设
计对照组
,
研究者可以根据研究目
的设计较为理想的实验条件。
2.
临床试验由于人比动物情况复杂得多
,
因而不能简单地将动物试验
结果外推到人
,
还需要专门进行针对人体的临床试验。临床试验
(
clinical
trial
)
是一类经过精心设计、
局限于对研究对象
身心健康无害的实验研究方法。临床试验只能是造福人类
的实验
,
即
须是评价临床疗效的研究<
/p>
,
如研究药物、
手术或理化因素的效应<
/p>
,
营养
与护理等辅助措施与预防措施的作
用
,
或对一整套治疗方案或某种特
定形
式的治疗措施的效果进行评价。常见的临床试验设计类型包括
:
随机对照试验
(
RCT)
、随机自身
交叉同期试验、半随机同期对照试
验、
单个病例的随机对照试验
、
自身前后
(
阶段
)
对照试验和交叉试验
等。
3.
现场试验现场试验
(
community
trial)
是
以正常人为研究对象
,
通过在某一特定人群中
< br>
,
采取药物、健康教育、饮食或环境改变等
干预措施
,
干扰某些致病因素或施加某些保护性措
施
,
从而观察其对
人群产生的效果
,
并对这些干预措施进行考核的一种试验。如观察疫
苗接种或预防药物的效果
,
观察饮水中加氟预防龋齿或
某些营养食品
对儿童身体发育的作用等。
由于现场试验有时难以
将研究对象进行随
机分组
,
因此又称为
半试验性研究
(
quasi-
experimental
study)
。
上述几种设计方法并非彼此完全独立
,
在某些医学研究中
,
需要两者
或三者互相紧密结合。
如新药开发必须经过低等动物
< br>-
+
高等动物→
人体试验
(
包括急性、慢性实验和毒理学实验等
)<
/p>
的三阶段研究
,
如果
是预防性药物
,
还需开展人群预防性干预试验。
新药临床试验概况
新药的临床试验一般分为四期。
<
/p>
临床试验分为
I
、
I
、亚、
IV
期。
< br>新药在上市前
,
应当进行
I
、
I
、亚期临床试验。经国家食品药品监督