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研究者发起的临床研究
1
、定义
I
IT
是指由研究者申请发起的一个或一系列临床研究。
其与制药
公司发起的临床研究最
大区别在于，
IIT
中制药公司不承担主导角色和申办者职责，仅直接或间接提供试验药、对
照药或部分
经费。
其研究范围常常是制药企业申办的研究
（
industrysponsoredtrial
，
I
ST
）
未涉及的领域，
例如罕见病研究
、诊断或治疗手段比较、
上市药物新用途等。研究者发起的
临床
研究与制药企业发起的临床研究并行，
互为补充，
才能更好地推
进药物研究的深度和广
度，更多地获得研究数据，为循证医学提供依据。
2
、各国研究者发起的临
床研究监管现状
2.1
美国
美国
FDA
将临床研究分为新药临床试验（
investigational new drug
，
I
ND
）和非注册
临床试验（
Non-
IND
）
。
1
）
IND
试验需在获得
FDA
许可并经机构审查
批准后方可开始，
并在
FDA
的监管下
开展；
2
）
Non-IND
试验只需通过机构审查批准，即可在研究所在中
心监管下开展，并不需要
另行通知
FDA
。
该体系下，
IIT
也被分为
IND-
IIT
和
Non-IND-
IIT
，
IND-IIT
需递交
IND
申请；
Non-IND-
IIT
研究的发起和实施不受
IND
法规约束，无需向
FDA
申报，但需要通过机构审查后
进行，
由大学和医院等学术机构自行管理，知情同意过程符合美国联邦法规
21CFR
56
和
50<
/p>
，并且
在美国进行的试验需要在
上注册。在该模式下，
Non-IND
试验得到
的
数据一般情况下不能用于申报注册。
IIT
包括上市后说明书内使用的研
究、上市后超说明书使用的研究以及新药研究。其中
上市后说明书内使用的研究为
Non-IND-IIT
；
上市后超说明书使
用的研究需首先判断是否符
合豁免
IND
，如符合，则不需要递交
IND
申请。新药研究即
IND-IIT
，其申报监管均需按照
FDA
的相关要求进行。
对于试验用药为已上市药品的临床研究，豁免
IND
需满足以下所有条件：
1)
试验不为申请新适应症提供支持
或为药品说明书的重大改动提供依据。
2)
试验不为处方药广告中重大改动提供支持。
3)
试验不涉及给药途径、剂量、受
试人群或者其他显著增加用药风险的因素。
4)
试验操作符合
21CFR 50
和
56
部分关于机构审查委员会和知情同意的条款。
< br>
5)
试验按照§
312
．
7
规定
(
研究性新药的推广与收费
)
< br>执行。
以上豁免条件，
1)<
/p>
，
2)
，
4)<
/p>
，
5)
适用于所有的临床试验，
而
3)
则与试验方案和应用领域
直接相关。
如在肿瘤领域，
医生对说明书上的推荐使用
剂量进行调整、
在没有其他有效替代
治疗方案的情况下使用新的
联合用药方案，都是临床实践中常见的情况。
为更好利用研究数据，使更多肿瘤患者能尽早获益，
FDA
< br>出台了更为详细的专门针对肿
瘤领域的豁免
IND
补充指南。
该指南提出，
拟开展的“不用于注
册或商业目的、
基于文献或
者临床经验、
研究者和所在审查机构
（
IRB
）<
/p>
认为不会显著地增加受试者风险”的临床试验，
可由研究者决定是
否递交
IND
申请，如研究者不能确定，可以向
FDA
咨询，
FDA
认为可豁
免
IND
后将通过邮件通知研究者。
2.2
欧盟
IIT
在欧盟管理体系中属于“非商业化”临床研究（
non-commercial
trial
）
。欧盟各
国针对临床研究的管理法规并不因申办人是研究者还或
是制药厂商而有所区别，
所有干预性
研究（
interventional clinical trial
）都必须向所在成
员国药政管理部门递交临床研究
申请（
clinical
trial
application
，
CTA
）
；所有临床试验须获得成员
国药政管理部门批准
和伦理批件后进行，申办者向药政管理部门报告可疑非预期严重不良
反应（
suspected
unexpected
serious adverse reaction
，
SUS
AR
）
，且须有保险
/
赔偿措施等。
IIT
中制药厂
商不承担申办者职责，
但会根据研究申办者的申请信提供试验用药，
并在研究结果发表前参
与结果的审阅。
< br>欧盟的管理方式优势是能够使所有研究保持较高的水准和质量，不足是申报手续繁琐，
监察稽查要求严格，给发起学术研究的研究者造成了很大负担。因此，
2005
年欧盟出台的
指令
2005/28/EC<
/p>
提出，成员国“应考虑到学术型研究的特殊性”，对于由研究者发起、一
< br>定条件下进行的非商业化研究，
GCP
的某些细则可以简
化或参考其他等同的方法。同年，欧
盟出台了针对非商业性研究的“具体办法”指南草案
。该草案提出了一些关于
GCP
细节应