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临床研究方案撰写指南
PKU IRB_V1.1
北京大学临床研究方案撰写指南
研究方案撰写指南使用说明：
1.
《北京大学临床研究方案撰写指南》是为申请北京 大学生物医学伦理委
员会伦理审查的研究者撰写研究方案时提供的参考；
2.
此指南是针对临床研究的，
对于北 京大学生物医学、
公共卫生、
流行病、
口腔、社会行为学
等领域的研究，使用时请参考方案设计的主要方面。
3.
不鼓励照搬本指南语言，而鼓励研究者根据自己研 究的特点撰写研究方
案；
4.
以下用斜体字标注的是为方便研究者理解本指南内容而提供的事例。
每个设计良好的临床试验都应该有一份详尽的、
设计科学的试验方案，
即一
份准确描述如何进行研究以及如何收
集分析临床数据的综合计划。
为帮助北京大
学临床研究项目申办者制定临
床试验设计方案及向北京大学生物医学伦理委员
会申报研究项目伦理审查，
北京大学生物医学伦理委员会委托北京大学临床研究
所姚晨教授、阎小妍博士和李会娟
博士制定该指南。
本文件将根据临床研究的两大类别，
分别是观察性研究
（用于探索，
提出问
题，建立假设）和
证实性研究（用于验证假设，下结论）来进行方案撰写格式的
阐述。
在医 学研究中，
观察性研究主要用于评估潜在有害暴露对健康的影响及环
境暴
露对公共卫生的影响，
描述疾病或治疗模式的流行病学，
研究罕见转归
< p>（如
某新药不良事件的上市后监测）
或确定病因，
以 及为随后的随机对照试验提供研
究假设等。
而证实性研究是指研究者据研 究目的从研究总体中随机抽取部分观察
单位，
按要求随机分配受试对象，
合理安排处理因素，
以对比和分析处理因素施
加于受试对
象后所产生反应或效应间差别的一系列研究方法，一般会有干预存
在。对于观察性研究和
证实性研究相互关系，详见下图：
1
临床研究方案撰写指南
PKU IRB_V1.1
具体格式见下
:
1
一般格式要求
做到封面、目录、页眉、页脚完全。页眉
页脚中需包括研究题目、方案版本
号、日期和页码等信息。
2
标题页
标题：应用常用的专业术语表述研究设计。
对
于观察性研究，
建议在标题中加入“队列研究、
病例对照研究或横断面研
究等”字眼，如：
矽肺宿主、环境影响因素的病例对照研究
；对于证实性研究建
议加入诸如“随机对照”字眼，
如
评价××胶囊治疗××疾病的有效性、
安全性
的随机对照研究
。
日期，版本号
课题负责人
单位
科室
课题负责人或协调员联系信息
3
签名页
以签名表示已经阅读和批准此文件提出的方案，
并对方案相关内容予以认
同。签名者应包括所有参与方案制定人员。
保密声明。
临床研究人员姓名、职务、职称和任职部门。
4
研究摘要
目的
设计（受试人群及参研中心数、样本量、
病人分组、干预措施、结局评价指
标及统计方法等）
5
目录
6
正文
6.1
研究概论
/
背景以及立项理由
< br>观察性研究：
对所报告研究的背景和原理进行解释，
提供研究脉络，
定位研
究在整个学科中所处的阶段，
并描述研究的核心内容所在 。
在此基础上，
总结所
2
临床研究方案撰写指南
PKU IRB_V1.1
研究主题目前已经知道的和空白的点是什么。
背景资料应注明目前相关的研究及
系统综述。
证实性研究：
申请者应提交一些 有效的科学依据，
包括预研情况、
文献综述、
临床前研究
结果或本课题组既往所做与本次申请直接相关的研究工作，
充分阐明
申请
此项课题的意义和研究基础。
6.2
目的
观察性研究：
描述较好的目的会详 细指明人群、
暴露和结局、
将要估计的参
数，
如：
探讨矽肺病宿主
因素
（文
化程度、行为因素）、环境因素（居住条件、家庭和睦、经济状
况、负性事件）
与矽肺易感性的关系。
证实性研究：
一般分为主要目的和次要目的，
推荐一个研究尽量解决一个问
题。如：
本研究的主要目的是与盐酸曲马多缓释片比较，评估
###
对于经非甾体
类止痛药物治疗疗效欠佳而需要阿片类药物
控制疼痛的中度至重度肌肉骨骼源
性疼痛患者治疗的有效性和安全性。
< br>
6.3
设计
6.3.1
研究现场或研究人群
观察性研究：
研究现场：描述研究现场、具体
场所和相关时间范围（包括研究对象征集、
暴露、随访和数据收集时间）。研究现场的信
息包括研究对象征集地或来源（如
选民名册，
门诊登记，
癌症登记，
或三级医疗中心）
。
研究具体场所涉及到国家、
城镇及医院等调查发生地。要写明具体时间而不仅仅描述持续时期。
?
研究对象：①队列研究：描述选择研究对象的合格标 准、源人群和选择
方法，描述随访方法；②病例对照研究：描述选择确诊病例和对照的合
格标准、源人群和选择方法，描述选择病例和对照的原理；③横断面研
< br>究：描述选择研究对象的合格标准、源人群和选择方法；④如果研究为
配对研究，
需描述配对的因素及分组比例等如：“
以我市某矿业公司两
个矿
区在
2002
～
2004
年由职业病诊断机构
GBZ70-2002
《尘肺病诊断标
准》诊断的Ⅰ期矽肺男
性患者为病例组；根据
2∶1
配比条件，同性别、
3
临床研究方案撰写指南
PKU IRB_V1.1
同工种、同班组、同工龄、年龄相差不超过
3
岁、
2004
年摄胸片非矽肺
接尘工人为对照组
。
”
证实性研究：
研究人群应该是该临床研究应用目标
(
总体
)
人群的相关研究
(
样本
)
人群。
因
此，
在研究开始之前，
研究者首先应根据研究 的特性确定应用的适应症人群，
并
根据临床研究的特点和可能的影响因素
，制定入选
/
排除标准，以确定本次临床
试验的研究人群
。
入选标准一般与年龄、
性别、
临床诊 断和合并症有关。
排除标准一般是为了
保护受试者安全性而进行的选择。
在设定入选排除标准的时候要注意不要选择过
于宽泛的人群
（导致观察不到期望的临床疗效）
；
也不要选择过于限制的人群
（限
制了该临床科研的后期推广）。
6.3.2
病人的分组（是否随机，随机方法，是否设盲等）
针对
证实性的随机对照试验
（
RCT
）
，
在临床研究中随机化可保证组间比较的
均衡性；避免主观选择偏倚；是统计分析评价疗
效和安全性的坚实的理论基础。
在方案中，对于随机的描述可长可短，但最好写明谁产生
分配序列
,
谁登记受试
者
,
谁分配受试者。如：
随机分组方案由统计专业人员按分段方法产生，研究者
依据方案要求负责纳入受试者，
当受试者符合纳入标准时，
由药品管 理人员按照
就诊顺序发放相应的药物给受试者进行试验
。
正确的应用盲法，
可以最大效果的达到随机和评价准确客观的 目的，
当评价
指标为主观结局指标时，
盲法的应用格外重 要。
即使是开放性试验，
盲法也是可
以被应用的。
如对于主观评价指标采取第三方评价。
在进行盲法描述时，
作者应
说明对谁使用盲法
(
如病人、
医生、
< p>评估者、监测者或资料分析者
)
,
盲的方法
(
如
胶囊、
片剂
)
及治疗措施特点的相似性
(
如外表、
味道、
给药方法以及模拟片的应
用
)
。作者还应解释某些病人 、医生和评价者未采用盲法的原因。
6.3.3
干预措施（何种干预预措、对照的选择等）
针对证实性
的随机对照试验（
RCT
），作者应详细描述干预措施包括对照措
施
,
还应详细描述安慰剂的特征及如何伪装。
对于对照 的“常规干预措施”或联
合干预措施更应详细描述。
4
临床研究方案撰写指南
PKU IRB_V1.1
在临床试验中设立对照组的主要目的，
就是可以将所研究的干预因素给患者
< br>带来的效应（症状、体征或其它病情的改变）与其治疗过程中其它因素，如疾病
的
自然进展、
研究者或患者的期望、
其它治疗措施等非研究因素造成的效应区分
开来。
而对照的选择会影响到对试验的推理，
被招募的受试者 类型和募集的速度，
研究结果的公众可信度等方面。
< br>目前比较常见的对照有安慰剂和阳性药对照两种。
方案中应写明选择该对照
的原因。
方案中应描述对于研究药物的管理规定，比如药物储
存、运输、交接、发放
药物、回收药物、药物容器、标签以及药物管理记录的要求。
6.3.4
随访计划（随访的周期和内容）
无论对于观察性研究还
是证实性研究，
只要是有随访的研究，
都需阐明临床
试验
持续时间及其确定理由。
以流程图或文字的形式，
详细 说明每一步骤的试验操作情况及随访时间，
检
查项目等。如：
6.3.5
主要测量指标或结局指标的选择和确认
观察性研究：
明确定义结局、暴露、预测因子
、潜在的混杂因子和效应修饰因子（如果可
能，给出诊断标准）。如：“
病例组和对照组均采用统一的矽肺宿主、环境影响
因素调查表。由本研究组（经
统一培训）人员通过入户直接询问的方式调查。由
被调查本人回答调查内容。调查项目有
一般情况：姓名、年龄、民族、婚姻。宿
5
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